علاج للنوع الأول من السكري
عانى الأميركي بريان شيلتون (64 سنة) بسبب السكري لفترة طويلة، وكان يفقد وعيه عندما ينخفض مستوى السكر في دمه من دون سابق إنذار، وفي إحدى المرات، اصطدم بدراجته النارية في الحائط. وفي مرة أخرى، أغمي عليه أثناء توصيل البريد. بعد تلك الحادثة، أمره مشرفه في العمل بالتقاعد بعد ربع قرن من العمل في خدمة البريد، وكان عمره حينها 57 سنة، وحينها أصرت زوجته السابقة، سيندي، على أن ينتقل للعيش في منزلها بولاية أوهايو، إذ كانت تخشى أن تتركه بمفرده لفترات طويلة.
مثل كل المرضى الذين يجرون عمليات زرع البنكرياس، يتعين على شيلتون تناول أدوية لتثبيط جهاز المناعة، وهو يقول إنها "لا تسبب أية آثار جانبية، وهي أقل إرهاقاً من تناول الإنسولين، وأقل خطورة من المراقبة المستمرة لسكر الدم"، ويضيف لصحيفة "نيويورك تايمز" إنها "حياة جديدة بالكامل، إنها فعلاً معجزة".
يقول جراح زراعة الأعضاء في جامعة بنسلفانيا، علي ناجي، وهو الباحث الرئيسي في التجربة التي عالجت شيلتون: "حتى لو كنا في المدينة الفاضلة، فلن يكون لدينا أبداً ما يكفي من خلايا البنكرياس لمعالجة جميع مرضى السكري، وهذه كانت مشكلة لا بد من إيجاد حلول لها". أما جون بوس، خبير مرض السكري في جامعة "نورث كارولينا" فيقول: "نحن بحاجة إلى إجراء تقييم دقيق للمفاضلة بين أعباء مرض السكري والمضاعفات المحتملة للأدوية المثبطة للمناعة".
في وقت مبكر من العام الحالي، تمت دعوة أشخاص مصابين بالسكري من النوع الأول للمشاركة في تجربة إكلينيكية أجرتها شركة الأدوية "فيرتيكس"، ومقرها في بوسطن، لاختبار علاج تم تطويره على مدى عقود من قبل عالم الأحياء دوغ ميلتون، والذي تعهد بإيجاد علاج بعد إصابة ابنه الرضيع وابنته المراهقة بالمرض.
وحسب العاملين في الشركة، فإنّ الدراسة ستستغرق خمس سنوات، وتشمل 17 شخصاً يعانون من حالات شديدة من السكري من النوع الأول، ولا يرجح أن تنتج علاجاً لمرض السكري من النوع الثاني، والذي يعد أكثر شيوعاً.
حين بدأت أعراض السكري تظهر على ابنه البالغ من العمر ستة أشهر، في عام 1991، لم يكن ميلتون، عالم الأحياء بجامعة هارفارد، يفكر كثيراً في مرض السكري، ويقول: "كان ابني مريضاً، وطبيب الأطفال لا يعرف السبب. قامت زوجتي بنقله إلى مستشفى بوسطن للأطفال، وكان تشخيص الأطباء أنه مصاب بالسكري. بعد الإصابة بالنوع الأول، يدمر الجهاز المناعي للجسم خلايا البنكرياس التي تفرز الإنسولين، وغالباً ما يبدأ في سن 13 أو 14، وعلى عكس السكري من النوع الثاني الأكثر شيوعاً، فإن النوع الأول قاتل سريع ما لم يحصل المرضى على حقن الإنسولين".
ومرض السكري يعد من الأسباب الرئيسية لفقدان البصر في الولايات المتحدة، وهو أيضاً السبب الرئيسي للفشل الكلوي، والأشخاص المصابون بالسكري من النوع الأول معرضون لخطر بتر أرجلهم، أو الموت ليلاً بسبب انخفاض نسبة السكر في الدم لديهم أثناء النوم، ويزيد المرض بشكل كبير من احتمالات الإصابة بنوبة قلبية، أو سكتة دماغية، كما يضعف جهاز المناعة.
والعلاج الوحيد الذي نجح حتى الآن كان زراعة البنكرياس، أو زراعة مجموعات الخلايا المنتجة للإنسولين في البنكرياس، لكن اتباع هذا النهج يعد مستحيلًا بالنسبة للغالبية العظمى من المصابين بالسكري.
بالنسبة للدكتور ميلتون وزوجته، كانت رعاية طفل مصاب بالسكري مشكلة، إذ اضطرا إلى وخز أصابعه لفحص سكر الدم أربع مرات في اليوم، ثم كان عليهما حقنه بالإنسولين، وبالنسبة لطفل في سنه، لم يكن الإنسولين بالجرعة المناسبة متاحاً، وكان على والديه تخفيف الجرعة.
عندها كان ميلتون يدرس تطور الضفادع، لكنه تخلى عن هذا، وصمم على إيجاد علاج لمرض السكري باستخدام الخلايا الجذعية الجنينية، والتي لديها القدرة على أن تتحول إلى أية خلية في الجسم.
كانت إحدى المشكلات تتمثل في الحصول على تلك الخلايا، وجاء غالبيتها من بويضات مخصبة غير مستخدمة من عيادة خصوبة. لكن في أغسطس/ آب 2001، منع الرئيس جورج دبليو بوش استخدام الأموال الفيدرالية لإجراء أبحاث على الأجنة البشرية.
اضطر ميلتون إلى قطع مختبر الخلايا الجذعية الخاص به عن أي شيء آخر في جامعة هارفارد، وحصل على تمويل خاص من معهد "هوارد هيوز" الطبي، ومن متبرعين لإنشاء مختبر منفصل، ثم تأسيس شركته، والتي عرفت باسم "سيما".
كانت أبرز التحديات هي معرفة كيفية زراعة "الخلايا الجزرية" بكميات كبيرة، وبطريقة يمكن للآخرين تكرارها، واستغرق ذلك نحو خمس سنوات، واختبرت الشركة خلاياها على الفئران والجرذان، وأظهرت أنها تعمل بشكل جيد، وتعالج مرض السكري لدى القوارض.
في المرحلة التالية، احتاجت خطوة التجربة السريرية على البشر إلى شركة كبيرة ذات تمويل جيد وخبرة، وكان لابد من عمل كل شيء وفقاً للمعايير الصارمة لإدارة الغذاء والدواء الأميركية، وتم إعداد آلاف الوثائق، والتخطيط للتجارب السريرية.
تدخلت الصدفة في إبريل/ نيسان 2019، خلال اجتماع في مستشفى ماساتشوستس العام، حين التقى ميلتون بزميل سابق، هو الدكتور ديفيد ألتشولر، وهو أستاذ في علم الوراثة بجامعة هارفارد، وكبير المسؤولين العلميين في شركة "فيرتيكس"، وخلال الغداء، سأل ألتشولر، الدكتور ميلتون عن جديده، فأخرج الأخير قارورة زجاجية صغيرة بها حبيبات أرجوانية زاهية، وقال إنها علاج بالخلايا الجذعية قد يساعد مرضى السكري.
وجد ألتشولر في هذا الاكتشاف فرصة لإحداث ثورة في عالم الطب، وتوالت الاجتماعات، وبعد ثمانية أسابيع، استحوذت "فيرتيكس" على شركة "سيما" مقابل 950 مليون دولار. لن تعلن الشركة عن سعر لعلاجها الخاص بمرض السكري حتى تتم الموافقة عليه، لكن من المحتمل أن يكون العلاج باهظ الثمن.
وعلق إيرل هيرش، خبير السكري في جامعة واشنطن، والذي لا يشارك في الدراسة: "كنا نبحث عن شيء كهذا لعقود. نسعى الآن لمعرفة نتائج تكرار الدراسة على العديد من الأشخاص، وإن كانت هناك أيّ آثار جانبية غير متوقعة، وما إذا كانت تلك الخلايا ستستمر مدى الحياة، أو إذا كان العلاج سيتطلب تكرارها".
يوافق بيتر بتلر، خبير مرض السكري في جامعة "كاليفورنيا" على نتائج الدراسة التي لم يشارك فيها، ويقول إنها "نتيجة رائعة أن تكون قادراً على عكس مرض السكري من خلال إعادة الخلايا المفقودة إلى الجسم، ويمكن مقارنتها بإتاحة الإنسولين للمرضى لأول مرة قبل 100 عام".
وكان التحدي الذي يواجه الشركة هو التأكد من نجاح عملية الإنتاج في كلّ مرة، وأنّ الخلايا ستكون آمنة إذا تم حقن المرضى بها، ويقوم الموظفون الذين يعملون في ظل ظروف معقمة بمراقبة أوعية المحاليل التي تحتوي على مغذيات وإشارات كيميائية حيوية، حيث تتحول الخلايا الجذعية إلى خلايا جزرية.
بعد أقل من عامين من الاستحواذ على "سيما" أصدرت هيئة الغذاء والدواء قراراً سمح لشركة "فيرتيكس" ببدء تجربة سريرية على البشر.
